FDA-besluit laat Pharming crashen: aandeel verliest in één dag 16%

In het kort:

• Het aandeel Pharming daalde scherp na een FDA-tegenvaller rond de goedkeuring van Joenja voor kinderen van 4 tot en met 11 jaar.

• De FDA vraagt extra gegevens vanwege zorgen over dosering bij jonge patiënten en over productietesten.

• De bestaande goedkeuring van Joenja voor patiënten van 12 jaar en ouder blijft ongewijzigd.

Het aandeel Pharming Group kreeg vandaag een forse klap nadat bekend werd dat de Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA een zogenoemde Complete Response Letter heeft afgegeven voor Joenja. Het gaat om de aanvraag om het middel ook goed te keuren voor kinderen van 4 tot en met 11 jaar met de zeldzame immuunziekte APDS. Beleggers reageerden geschrokken op het nieuws, waardoor de koers in korte tijd sterk daalde.

De Complete Response Letter betekent niet dat de FDA Joenja definitief heeft afgewezen voor deze jongere patiëntengroep, maar wel dat de aanvraag in de huidige vorm onvoldoende is voor goedkeuring. De toezichthouder vraagt om aanvullende informatie voordat de beoordeling kan worden voortgezet.

Aandeel Pharming daalt circa -16% na afwijzing FDA.

Zorgen over dosering bij jonge patiënten

De belangrijkste zorg van de FDA heeft betrekking op de dosering van Joenja bij kinderen met een lager lichaamsgewicht. Volgens de autoriteit bestaat het risico dat deze patiënten onvoldoende van het geneesmiddel binnenkrijgen. Daardoor kan niet zomaar worden aangenomen dat de werkzaamheid gelijk is aan die bij volwassenen en adolescenten.

Om deze onzekerheid weg te nemen, verlangt de FDA aanvullende farmacokinetische gegevens bij kinderen. Daarmee moet worden aangetoond dat ook jongere en lichtere patiënten voldoende blootstelling aan het medicijn krijgen bij de voorgestelde doseringen.

Extra vragen over productietesten

Naast de klinische vragen heeft de FDA ook opmerkingen gemaakt over een analytische methode die wordt gebruikt bij het testen van productiebatches van Joenja. De toezichthouder vraagt om extra data en verduidelijking om de betrouwbaarheid van deze testmethode te bevestigen.

Volgens Pharming gaat het om oplosbare kwesties. Het bedrijf geeft aan vertrouwen te hebben dat zowel de klinische als de productietechnische vragen kunnen worden beantwoord.

Pharming blijft in gesprek met FDA

Topman Fabrice Chouraqui liet weten teleurgesteld te zijn over de reactie van de FDA, maar benadrukte dat Pharming zich blijft inzetten om Joenja beschikbaar te maken voor kinderen van 4 tot en met 11 jaar met APDS. Het bedrijf is van plan een zogenoemde Type A-vergadering met de FDA aan te vragen om het verdere traject en een mogelijke herindiening van de aanvraag te bespreken.

De oorspronkelijke aanvraag was gebaseerd op positieve resultaten uit een open-label fase III-studie bij kinderen. In die studie werden verbeteringen gezien in onder meer lymfeklierzwelling en het immuunsysteem, wat eerder had geleid tot het toekennen van een Priority Review door de FDA.

Belangrijk voor patiënten en beleggers is dat de bestaande FDA-goedkeuring van Joenja voor volwassenen en kinderen van 12 jaar en ouder volledig van kracht blijft. Deze goedkeuring, die in maart 2023 werd verleend, wordt niet geraakt door de huidige beslissing van de FDA.

Sterke groei Joenja bij APDS-patiënten van 12 jaar en ouder.

Joenja is op dit moment de enige goedgekeurde behandeling voor APDS in de Verenigde Staten voor patiënten van 12 jaar en ouder. Voor kinderen jonger dan 12 jaar bestaan wereldwijd nog geen goedgekeurde behandelopties.

Koersreactie weerspiegelt onzekerheid

De stevige koersdaling van het aandeel Pharming laat zien dat de markt had gerekend op een snellere uitbreiding van Joenja naar jongere patiënten. Door de extra eisen van de FDA ontstaat nu onzekerheid over de timing van een eventuele goedkeuring. Hoewel het bedrijf vertrouwen uitspreekt in een oplossing, zullen beleggers voorlopig rekening houden met vertraging in het goedkeuringsproces.

Lees meer: Flow Traders knalt crypto in met een digitale frank en de markt kan schrikken

Ook voor particuliere beleggers onderstreept deze koersreactie hoe belangrijk kostenbeheersing is bij beleggen in volatiele aandelen. Juist wanneer nieuws onverwacht uitpakt, drukken transactiekosten en valutakosten direct op het rendement, zeker bij internationale posities.

Wie zijn rendement wil optimaliseren, doet er daarom goed aan kritisch te kijken naar de brokerkeuze. MEXEM werd door Brokerskiezen.nl uitgeroepen tot beste allround broker van 2025 en biedt handel tegen 0,005% valutakosten, tegenover circa 0,25% bij DEGIRO en SAXO Bank, een verschil dat voor de gemiddelde belegger kan oplopen tot honderden tot duizenden euro’s per jaar. Daarmee geldt MEXEM voor veel beleggers als de meest complete keuze voor wie lage kosten en internationale spreiding belangrijk vindt.