Bij Pharming bepaalt de volgorde van de stappen de waarde

Een geneesmiddel kan wetenschappelijk interessant zijn, een goedgekeurde toepassing hebben en toch moeite kosten om commercieel uit te rollen. Dat zijn verschillende problemen. Bij Pharming lopen ze momenteel door elkaar: nieuwe doses voor een bestaande ziekte, onderzoek naar andere aandoeningen en een plotselinge wissel aan de top.

Voor beleggers helpt het om de stappen in volgorde te zetten. Welke ontwikkeling kan binnen enkele kwartalen omzet toevoegen? Welke vraagt eerst meer patiëntenonderzoek? En welke rekening loopt ondertussen al door? De waarde hangt niet alleen af van wat uiteindelijk mogelijk is, maar ook van wat eerder betaald moet worden.

De aanvraag voor lichtere kinderen is de dichtstbijzijnde stap

Pharming meldde op 25 september dat de Amerikaanse FDA de aanvraag voor lagere doses Joenja heeft geaccepteerd. De versnelde beoordeling richt zich op kinderen van vier tot elf jaar die tussen 13 en minder dan 27 kilogram wegen. De streefdatum voor het besluit is 30 januari 2027.

Dat is een andere groep dan de kinderen van dezelfde leeftijd met een gewicht van minstens 27 kilogram, voor wie op 11 september al goedkeuring werd gemeld. De beide berichten beschrijven dus geen herhaling van dezelfde goedkeuring. Lagere doses moeten een afzonderlijke, lichtere patiëntengroep kunnen bedienen.

Priority Review betekent dat de toezichthouder sneller naar een besluit wil toewerken. Het zegt niet dat het besluit positief zal zijn. En ook na goedkeuring volgen voorschriften, vergoeding en daadwerkelijke behandelstarts. In de eerdere uitleg over de FDA-aanvraag staat juist die afstand tussen de beoordelingsklok en commerciële uitvoering centraal.

Wat maakt een paar maanden dan uit? Stel dat een uitbreiding uiteindelijk $12 miljoen extra omzet per volledig jaar oplevert. Als na januari nog drie maanden nodig zijn voordat betaalde behandelingen starten, resteert in 2027 in dit eenvoudige model $8 miljoen. Bij meer vertraging wordt het eerste jaar kleiner, terwijl de organisatie klaar moet blijven staan. De module laat dat tijdseffect zien, zonder een bekend patiëntenaantal of contractbedrag te suggereren:

Breder gebruik vraagt ander bewijs

Een tweede ontwikkeling ligt verder weg. Op 22 september presenteerde Pharming voorlopige uitkomsten van fase-II-onderzoek naar leniolisib bij genetisch herkenbare primaire immuundeficiënties met ontregeling van het immuunsysteem. In de studie zaten dertien patiënten. Het bedrijf meldde onder meer een gemiddelde afname van het miltvolume van 26,4 procent. Meer gegevens zijn aangekondigd voor het ESID-congres van 14 tot en met 17 oktober.

Fase II is een onderzoeksfase waarin onder meer werking en veiligheid verder worden onderzocht. Deze studie was open-label en had één behandelgroep: patiënten en onderzoekers wisten welke behandeling werd gegeven, en er was geen afzonderlijke controlegroep. De uitkomsten kunnen richting geven, maar beantwoorden niet automatisch alle vragen die voor een brede goedkeuring nodig zijn.

Een kleiner miltvolume is een concreet meetresultaat. De vervolgvraag is hoe dat zich verhoudt tot dagelijkse gezondheid, infecties, langdurige veiligheid en het effect bij een bredere groep. Een bemoedigend signaal is waardevol, maar nog geen vrijbrief om een hele nieuwe markt als omzet in te boeken.

Het positieve argument is dat kennis over een bestaande stof mogelijk voor meer patiënten bruikbaar wordt. Dat kan aantrekkelijker zijn dan een volledig nieuw middel ontwikkelen. Het tegenargument is dat verwante aandoeningen niet identiek zijn en een kleine studie het risico van vervolgonderzoek beperkt kan wegnemen. Een groter onderzoek kost geld voordat duidelijk is hoeveel extra waarde ontstaat.

Deze manier van kijken sluit aan bij Rabi’s analyse van Moderna’s onderzoeksdoorbraak: de grootte en kwaliteit van het medische effect moeten worden vertaald naar een commerciële mogelijkheid, met de resterende onzekerheid ertussen. Een sterk onderzoeksbericht en een verdedigbare beurswaardering zijn niet hetzelfde.

Twee leiders moeten de prioriteiten bijeenhouden

Pharming maakte op 29 september het onmiddellijke vertrek van Fabrice Chouraqui bekend. Het bedrijf wees op onvoldoende overeenstemming over de uitvoering van de strategische prioriteiten. Leverne Marsh, de commercieel directeur, en financieel directeur Kenneth Lynard werden interim-co-CEO’s. De onderneming stelde dat strategie, pijplijn en patiëntverplichtingen ongewijzigd blijven.

Die taakverdeling past bij de twee kanten van het vraagstuk: patiënten bereiken en de middelen daarvoor bewaken. Ze bewijst nog niet dat de overgang zonder vertraging verloopt. Beslissingen over een nieuw onderzoek, commerciële uitbreiding en kosten moeten op elkaar aansluiten. Zonder aanvullende toelichting is het niet verantwoord om een specifieke overname, uitgave of tegenvallend project als reden voor het vertrek aan te wijzen.

In ons bericht over de abrupte CEO-wissel ging het om dat uitvoeringsrisico. Voor de komende maanden is concreet bewijs nuttiger dan algemene geruststelling: blijven mijlpalen staan, groeit het aantal betaalde behandelingen en blijft de kasontwikkeling beheersbaar?

De bestaande producten financieren de opties

Volgens de halfjaarcijfers van 30 juli behaalde Pharming in Q2 $90,2 miljoen omzet. Ruconest leverde $72,3 miljoen en Joenja $17,9 miljoen. In de eerste jaarhelft bedroeg de totale omzet $162,7 miljoen, het operationele verlies $3,6 miljoen en de operationele kasuitstroom $7,7 miljoen. De omzetverwachting voor heel 2026 bleef $375 tot $395 miljoen.

Ruconest levert dus nog een groot deel van de inkomsten waarmee de onderneming haar organisatie en ontwikkeling draagt. Een groeiend Joenja moet niet alleen extra omzet toevoegen, maar ook eventuele druk op Ruconest opvangen. Voor een zeldzame aandoening kunnen relatief kleine veranderingen in betaalde patiënten zichtbaar worden in de kwartaalomzet. Eén kwartaal is daardoor onvoldoende om het volledige groeipad vast te stellen.

De balans bevat daarnaast een keuze die niet kan worden weggedacht. Per 30 juni bedroegen de vrije kas en verhandelbare effecten ongeveer $158,3 miljoen, exclusief restricted cash. Daar staat onder meer een converteerbare obligatie van €100 miljoen tegenover, met een coupon van 4,5 procent en looptijd tot 2029. Converteerbaar betekent dat onder de voorwaarden omzetting in aandelen mogelijk is. Aflossing vraagt geld; omzetting kan het aantal aandelen verhogen.

De volgende kasbrug is een geïsoleerd voorbeeld. Zij toont de vrije kas van juni, drie zelfgekozen jaren vrije kasstroom en de nominale obligatieaflossing. De tweede helft van 2026 en andere financiering zijn er niet in voorspeld. Hetzelfde geld kan niet tegelijk als kasbuffer én als dekking voor toekomstige aflossing worden meegeteld.

Lees ook: Waarom een snellere FDA-beoordeling nog geen commerciële zekerheid geeft. De betaalde behandelstart is een andere mijlpaal dan acceptatie van een aanvraag.

Wat verlangt €0,8702 van de onderneming?

De koersbasis is €0,8702 voor het gewone Pharming-aandeel op Euronext Amsterdam, ticker PHARM, ISIN NL0010391025, bij het slot van 2 oktober 2026. De beurskoersreeks vermeldt 17.55 uur Nederlandse tijd. De aanvullende De Belegger-momentopname betreft dezelfde euro-notering. Pharming rapporteert zijn financiële resultaten in dollars; dat verschil komt expliciet terug in het model.

De halfjaarrapportage telt 707.781.240 uitgegeven gewone aandelen per 30 juni. De toekomstige modelaantallen liggen hoger om rekening te houden met mogelijke verwatering. De waardering gebruikt toekomstige omzet en marges; de onderneming boekte over de eerste jaarhelft verlies. Bij 740 miljoen aandelen, $65 miljoen nettokas en 1,15 dollar per euro eind 2029 vraagt tien procent jaarlijks koersrendement ongeveer $429 miljoen jaaromzet als de onderneming 2,2 keer omzet waard is. De horizon vanaf 4 oktober is ongeveer 3,24 jaar.

Zo’n omzetbedrag ligt niet buiten iedere denkbare ontwikkeling van de bestaande activiteiten. Maar de multiple is alleen verdedigbaar als voldoende winst overblijft. Bij twaalf procent operationele marge is 2,2 keer omzet ongeveer 18,3 keer operationele winst, nog vóór rente en belasting. Bij een verliesgevende onderneming betekent hetzelfde omzetniveau financieel iets heel anders.

Drie uitkomsten voor 2027, 2028 en 2029

Het bearpad gebruikt $370, $360 en $350 miljoen omzet, dalende omzetmultiples, verslechterende nettokas en meer aandelen. De mogelijke jaareindekoersen zijn €0,51, €0,36 en €0,25. Het middenpad rekent met $420, $470 en $530 miljoen omzet en geeft €0,97, €1,19 en €1,45. Het gunstige pad bereikt $470, $580 en $700 miljoen omzet; de mogelijke koersen worden €1,49, €2,18 en €3,03.

De bijbehorende operationele marges in 2029 zijn als eigen aannames min tien, plus twaalf en plus twintig procent. De formule is omzet maal omzetmultiple, plus nettokas, gedeeld door het aantal aandelen en vervolgens door 1,15 dollar per euro. De volledige jaarlijkse kas-, aandelen- en waarderingsaannames staan in de module. Dividend is niet verondersteld.

De toekomstige nettokas omvat de financieringspositie na investeringen en schuldverplichtingen. De obligatie wordt niet nogmaals van de modelwaarde afgetrokken. De aandelenpaden bevatten mogelijke emissies en beloning, maar geen automatische extra conversie boven op een al veronderstelde aflossing. Het zijn scenario’s, geen analistenramingen; vooral de gunstige uitkomst verlangt veel meer commerciële groei dan een enkel positief onderzoeksbericht kan bewijzen.

Pak je kans! Word lid met de code INSIDER en krijg 50 procent korting.

Pharming hoeft niet iedere mogelijke markt tegelijk te veroveren om waarde te creëren. Het moet wel de volgorde goed krijgen: bestaande inkomsten beschermen, de dichtstbijzijnde uitbreiding uitvoeren en nieuw onderzoek financieren zonder de aandeelhouder uit het oog te verliezen. De komende maanden kunnen duidelijker maken of die stappen elkaar versterken of om dezelfde beperkte middelen blijven vragen.

Foto: Leverne Marsh en Kenneth Lynard, interim-co-CEO’s van Pharming. Officiële bedrijfsfoto en functiegegevens, Pharming; archief.