Dertien patiënten maken voor Pharming nog geen markt, hoe mooi leniolisib ook aanslaat

In het kort

Pharming meldde op 22 september positieve fase-II-data voor leniolisib bij zeldzame immuunziekten buiten de huidige APDS-indicatie. Bij dertien patiënten daalde het gemiddelde miltvolume 26,4% en er werden geen nieuwe veiligheidssignalen gezien. Dat is wetenschappelijk relevant, maar een open onderzoek zonder controlegroep bewijst nog geen commerciële markt. Ondertussen groeit Joenja, daalt Ruconest en werd de omzetverwachting voor 2026 verlaagd. De waardering hangt daarom af van drie verschillende vragen: kan Joenja breder worden ingezet, stabiliseert Ruconest en hoeveel extra onderzoek is nodig voordat nieuwe indicaties omzet opleveren?

Het aandeel Pharming Group is genoteerd op Euronext Amsterdam in euro, ISIN NL0010391025. Voor het rekenmodel gebruiken we €0,92 als gedateerde marktreferentie van 18 september 2026; recentere openbare bronnen verschilden tijdens de controle. Dit is nadrukkelijk geen live koers. De modellen gebruiken 680 miljoen verwaterde aandelen als afgeronde eigen aanname en USD/EUR 1,18. Controleer voor een transactie altijd de actuele beursprijs.

Positief nieuws met een kleine noemer

De nieuwe fase-II-studie onderzocht leniolisib bij primaire immuundeficiënties met immuundysregulatie. Het was een open-labelonderzoek met dosisescalatie en dertien deelnemers. De gemiddelde miltvolumereductie bedroeg 26,4%. Volgens Pharming waren er geen nieuwe veiligheidssignalen. Negen deelnemers hadden ook common variable immunodeficiency, CVID.

Dit resultaat ondersteunt het biologische mechanisme: remming van PI3K-delta kan bij meer ziektebeelden effect hebben dan alleen APDS. Het helpt bovendien om de dosis en opzet van vervolgonderzoek te kiezen. Het is geen registratiestudie. Zonder controlegroep blijft onduidelijk hoeveel verbetering door natuurlijke fluctuatie, selectie of andere behandeling ontstaat. Dertien deelnemers zijn te weinig om zeldzame bijwerkingen betrouwbaar uit te sluiten.

De presentatie is geaccepteerd als late-breaking abstract voor ESID 2026. Een afzonderlijke fase-II-studie bij CVID moet in het vierde kwartaal toplinedata leveren. De gebeurtenisdatum is 22 september; beleggers hoeven dus niet te doen alsof dit oud nieuws vandaag opnieuw verscheen. De volgende waardesprong vereist grotere, gecontroleerde data en een duidelijk overleg met toezichthouders.

Joenja krijgt een bredere bestaande markt

Joenja, de merknaam van leniolisib, is in de Verenigde Staten goedgekeurd voor APDS. Op 11 september breidde de FDA de toelating uit naar kinderen van vier tot en met elf jaar die minimaal 27 kilogram wegen. De aangepaste doseringen zouden in oktober beschikbaar komen. Pharming werkt daarnaast aan een aanvraag voor kinderen in dezelfde leeftijdsgroep met een lager gewicht.

Dit nieuws heeft een andere bewijskwaliteit dan de fase-II-topline. Een FDA-goedkeuring vergroot de bestaande commerciële populatie; het nieuwe fase-II-resultaat opent slechts een toekomstige onderzoeksroute. In het tweede kwartaal boekte Joenja $17,9 miljoen omzet, 40% meer dan een jaar eerder. Over de eerste jaarhelft was dat $32,0 miljoen, 37% groei.

Eind juni waren er in de VS 132 betaalde patiënten. Pharming kende 198 in aanmerking komende patiënten van twaalf jaar en ouder en 60 kinderen van vier tot elf jaar. Wereldwijd waren 1.042 patiënten gediagnosticeerd. Dat laat zowel potentieel als beperking zien. De markt is klein, diagnose kost tijd en niet iedere geïdentificeerde patiënt wordt snel een betalende gebruiker.

Bij zeldzame ziekten kan de prijs per patiënt hoog zijn, maar commerciële uitvoering is arbeidsintensief. Genetische diagnose, vergoeding, specialistische centra en langdurige opvolging bepalen de omzet. Een extra patiënt is economisch waardevoller dan bij massamedicatie; één gemiste of vertraagde behandeling is daardoor eveneens zichtbaar.

Ruconest financiert de transitie, maar krimpt

Ruconest leverde in het tweede kwartaal $72,3 miljoen omzet, 10% minder dan een jaar eerder. Over de eerste helft daalde de omzet 12% naar $130,7 miljoen. Het middel tegen acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem blijft de grootste inkomstenbron, maar de daling maakt de onderneming gevoeliger voor de snelheid waarmee Joenja groeit.

De twee producten bevinden zich in verschillende levensfasen. Ruconest is een bestaande cashmotor met concurrentie en volumevariatie. Joenja is een groeiproduct met kleine patiëntenaantallen, uitbreiding naar nieuwe leeftijden en mogelijke nieuwe indicaties. De combinatie kan tijdelijk stabiel zijn, maar alleen wanneer Joenja sneller groeit dan Ruconest daalt en de onderzoekskosten beheersbaar blijven.

Pharming verlaagde in augustus de omzetverwachting voor 2026 naar $375 miljoen tot $395 miljoen, ongeveer $30 miljoen onder de eerdere band. De onderneming verwachtte operationele kosten van $315 miljoen tot $320 miljoen. De omzet was in de eerste jaarhelft $162,7 miljoen, 6% lager. Daarmee is een sterke tweede helft nodig om zelfs het midden van de aangepaste band te halen.

Lees ook: Wat ze je niet vertellen over de daling van Pharming-aandelen

Bijna break-even is niet hetzelfde als financieringsvrij

In het tweede kwartaal rapporteerde Pharming $1,3 miljoen operationele winst. Gecorrigeerd voor voorraadimpairment en een faciliteitssluiting was dat $7,9 miljoen. Over de eerste helft bleef een operationeel verlies van $3,6 miljoen en een nettoverlies van eveneens $3,6 miljoen over. De operationele kasstroom was min $7,7 miljoen.

De kasmiddelen, verhandelbare beleggingen en restricted cash bedroegen samen $159,5 miljoen. Dat geeft ruimte voor onderzoek en commercialisatie. Het volledige bedrag is geen netto kasbuffer: schulden, leases, werkkapitaal en restricted cash moeten worden aangesloten voordat het aan de aandelenwaarde wordt toegevoegd.

Ons waarderingsmodel gebruikt daarom slechts $80 miljoen als vereenvoudigde financiële buffer in het middenscenario. Dat is een eigen aanname, geen gerapporteerde nettokas. Het bearscenario gebruikt $40 miljoen, het bullscenario $100 miljoen. Zo wordt zichtbaar hoeveel van de waarde uit de producten moet komen en hoeveel uit de balans.

Verwatering verdient dezelfde aandacht. Met een modelbasis van 680 miljoen aandelen verlaagt 2% jaarlijkse verwatering de waarde per aandeel in drie jaar met bijna 6% ten opzichte van een constante basis. Opties, aandelenbeloning en eventuele financiering kunnen het gerealiseerde aantal beïnvloeden. Een biotechbedrijf kan goede klinische data melden en toch per aandeel minder vooruitgaan wanneer nieuwe studies veel kapitaal vragen.

Wat zit rond €0,92 in de prijs?

Bij €0,92 en 680 miljoen aandelen bedraagt de modelmatige beurswaarde ongeveer €626 miljoen, of rond $739 miljoen tegen USD/EUR 1,18. Trek in ons middenscenario $80 miljoen financiële buffer af, dan betaalt de markt ongeveer $659 miljoen voor de producten en pijplijn. Ten opzichte van de omzetguidance van $375 miljoen tot $395 miljoen is dat ongeveer 1,7 keer de operationele omzetwaarde.

Die multiple is niet buitensporig voor een winstgevende rare-diseasefranchise, maar Pharming is nog niet stabiel winstgevend. De waardering veronderstelt dat Joenja-groei en margeverbetering de daling van Ruconest compenseren. Nieuwe indicaties vertegenwoordigen een optie, geen basisomzet.

De scenarioformule is koers in euro = (omzet in dollars × equity-salesmultiple + financiële buffer) / verwaterde aandelen / USD-EUR. Dit is een vereenvoudigde equitybenadering. De buffer wordt eenmaal toegevoegd; schuld of kas wordt niet elders opnieuw verwerkt.

In het bearscenario bedraagt omzet $380 miljoen in 2027, $370 miljoen in 2028 en $380 miljoen in 2029. De multiple daalt van 1,2 naar 0,9, de financiële buffer is $40 miljoen en verwatering 2% per jaar. Dat geeft mogelijke koersen van €0,62, €0,51 en €0,46.

Het middenscenario gebruikt omzet van $420 miljoen, $470 miljoen en $530 miljoen, een multiple van 1,8 tot 2,0, $80 miljoen buffer en 1% verwatering. De uitkomsten zijn €1,03, €1,19 en €1,39. Het bullscenario veronderstelt $470 miljoen, $580 miljoen en $720 miljoen omzet, multiples van 2,3 tot 2,7, $100 miljoen buffer en 0,5% verwatering. Dat geeft €1,47, €1,90 en €2,38.

Het nieuws van 22 september hoort vooral bij het bullpotentieel. Het verlaagt wetenschappelijk risico, maar verandert niet meteen de omzet van 2026. Wie de fase-II-data volledig in de huidige waarde boekt, slaat registratie, vergoeding, concurrentie en commercialisatie over. Wie er nul waarde aan geeft, negeert dat dezelfde molecule al een goedgekeurd product en een bekend veiligheidsdossier heeft.

De komende maanden hebben drie toetsen. Haalt Pharming de verlaagde jaaromzet? Blijft Joenja groeien na de pediatrische uitbreiding? En bevestigt de CVID-studie het signaal in een grotere relevante groep? Pas wanneer die antwoorden samen positief zijn, wordt dertien patiënten een verdedigbare route naar een grotere markt.

Foto: Fabrice Chouraqui, CEO en uitvoerend bestuurder van Pharming. Officieel bedrijfsportret via Pharming; gecontroleerd en in Wix gearchiveerd op 23 september 2026.